Sembrano essere rivoluzionarie e talvolta inaccessibili. Il dott. Dario Sannino, che ha diretto il dipartimento di Qualità di un centro di eccellenza di sviluppo e produzione Terapie Avanzate in Olanda, ce ne parla facendo una utile panoramica.
Dott. Sannino cosa sono le “terapie avanzate”?
“Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant’è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.”
Come sono valutate e gestite a livello europeo?
“È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.”
A che punto siamo con le approvazioni? E quali sono gli eventuali fattori limitanti?
“Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti e ancora non coperti dai sistemi sanitari, escluse pochissime eccezioni. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate – dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo – poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.”
Infine, dott. Sannino, come possiamo risalire alle terapie avanzate ad oggi disponibili?
“Non è cosa semplice. Per questo da tempo mi profondo in informazione scientifica sul web, soprattutto relativa quelle terapie o studi sconosciute ai non addetti ai lavori. Talvolta “sapere” ti salva o migliora la vita, e questo tipo di informazione può fare la differenza quando si soffre di malattie rare, incurabili o inoperabili. Di seguito vi allego un elenco (aggiornato fino a Gennaio 2021) che ben illustra il panorama delle terapie avanzate approvate in Europa e lo stato di valutazione sul panorama italiano.”